BOLD(BoundlessBioInc)株価・配当・決算／米国株

臨床段階のバイオテクノロジー企業であるAudentes Therapeutics、Inc.は、単一遺伝子の欠陥によって引き起こされる、生命にかかわる深刻な希少疾患を患う患者のための遺伝子治療製品の開発と商品化に焦点を当てています。同社はAT132を開発中であり、X連鎖性筋尿細管ミオパシー（XLMTM）の治療のための第I / II相臨床試験が進行中です。 AT342は、クリグラーナジャー症候群を治療するための第I / II相臨床試験中です。 AT845、これはポンペ病の治療に関する前臨床試験中です。カテコールアミン作動性多型性心室頻拍のCASQ2サブタイプを治療するためのAT307。また、デュシェンヌ型筋ジストロフィーおよび筋緊張性ジストロフィー1型の治療のためのベクトル化されたアンチセンス治療法も開発しています。同社はGenethonと共同開発契約を結び、XLMTM治療用製品の研究、開発、製造、商品化を行っています。ペンシルベニア大学とのライセンスおよびコラボレーション契約により、crigler-najjarの治療用のライセンス製品を研究、開発、販売、および輸入します。 Audentes Therapeutics、Inc.は2012年に設立され、カリフォルニア州サンフランシスコに本社を置いています。