CRISPRセラピューティクス（CRISPR Therapeutics AG）【CRSP】株価・配当・決算

遺伝子編集会社であるCRISPR Therapeutics AGは、深刻な人間の病気のための遺伝子組み換え薬の開発に注力しています。クラスター化された規則的に間隔を空けた短い回文反復（CRISPR）/ CRISPR関連タンパク質9（Cas9）を使用して製品を開発します。これは、ゲノムDNAへの正確な指示された変更を可能にする遺伝子編集技術です。ヘモグロビン症、腫瘍学、再生医療、希少疾患など、さまざまな疾患領域における治療プログラムのポートフォリオがあります。同社の主力製品候補はCTX001であり、輸血依存性ベータサラセミアまたは重症鎌状赤血球症に罹患し、患者の造血幹細胞が赤血球内に高レベルの胎児ヘモグロビンを産生するように設計されている患者を治療するためのex vivo CRISPR遺伝子編集療法です細胞。また、19種類の陽性悪性腫瘍のクラスターを対象とするドナー由来の遺伝子編集同種CAR-T療法であるCTX110も開発しています。さらに、同社は、多発性骨髄腫の治療のためにB細胞成熟抗原を標的とするCTX120を含む同種CAR-Tプログラムを開発しています。固形腫瘍および血液悪性腫瘍の治療のためのCTX130。さらに、糖尿病の再生医療プログラムの開発にも携わっています。グリコーゲン蓄積症Ia、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、嚢胞性線維症を治療するためのin vivoおよびその他の遺伝病プログラム。同社は、バイエルヘルスケアLLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、およびViaCyte、Incと戦略的パートナーシップを結んでいます。CRISPRTherapeutics AGは、スイスのツークに本社を置いています。