PTCT(PTCｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽ)株価・配当・決算／米国株

生物医薬品会社であるPTC Therapeutics、Inc.は、まれな疾患の治療のための医薬品の発見、開発、および商品化に焦点を当てています。同社は、外来患者のナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のためにトランスラーナ（アタルレン）とエムフラザ（デフラザコート）を提供しています。トランスラーナを開発中です。これは、ナンセンス変異無虹彩およびナンセンス変異ドラベット症候群/ CDKL5の治療に関するフェーズ2の臨床試験です。 RG7916とRO7034067は、脊髄性筋萎縮症の患者の治療に使用されます。また、PTC596とPTC299は、がん患者を治療するための第1相臨床開発段階にある新規ピリミジンヌクレオチド合成を阻害する小分子ジヒドロオラチン酸脱水素酵素（DHODH）阻害剤です。同社はまた、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症の治療のためのPTC-AADCを含む遺伝子治療製品候補を開発しています。 F. Hoffman-La Roche LtdおよびHoffman-La Roche Inc.、および脊髄性筋萎縮症財団と協力して、その脊髄性筋萎縮症が後援する研究プログラムの下で特定された化合物を開発および商品化しています。 pre-mRNAに起因するまれな遺伝性疾患の治療のためのマサチューセッツ総合病院との共同研究; Akcea Therapeutics、Inc.は、ラテンアメリカおよびカリブ海地域の希少疾患の治療のためにTegsediおよびWaylivraを商品化しました。 PTC Therapeutics、Inc.は1998年に設立され、ニュージャージー州サウスプレーンフィールドに本社を置いています。