DSGN(DesignTherapeuticsInc)株価・配当・決算／米国株

Design Therapeutics、 Inc. は、前臨床段階のバイオ医薬品会社であり、ヌクレオチド反復伸長によって引き起こされる遺伝性疾患の治療薬の開発に取り組んでいます。同社の製品ポートフォリオには、ミトコンドリア機能に依存する臓器系に影響を与え、最終的に神経学的、心臓、および代謝の機能障害につながる、単一遺伝子性、常染色体劣性、進行性多系統疾患であるフリードライヒ運動失調症が含まれます。筋強直性ジストロフィー1型（DM1）は、骨格筋、心臓、脳、およびその他の臓器に影響を与える優性遺伝性の単一遺伝子進行性神経筋疾患です。また、脆弱X症候群、脊髄小脳性運動失調症、筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭型認知症、ハンチントン病、脊髄球筋萎縮症など、他のヌクレオチド反復伸長による単一遺伝子疾患の治療のためのGeneTAC製品候補ポートフォリオも開発しています。 Design Therapeutics、 Inc. は 2017 年に法人化され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いています。