FIXX(ﾎﾓﾛｼﾞｰ･ﾒﾃﾞｨｼﾝｽﾞ)株価・配当・決算／米国株

遺伝子医薬品会社であるHomology Medicines、Inc.は、まれな遺伝病に苦しむ患者の生活を変えることに焦点を当てています。独自のプラットフォームは、ヒト造血幹細胞由来のアデノ随伴ウイルスベクター（AAVHSC）を利用して、遺伝子治療またはヌクレアーゼフリーの遺伝子編集を通じて、さまざまな遺伝性疾患を介して遺伝薬をin vivoで提供するように設計されています。同社のAAVHSCのさまざまなセットを使用すると、1回の注射で、肝臓、中枢神経系、末梢神経系、骨髄、筋肉、眼など、さまざまな疾患関連組織を標的にすることができます。その主要な製品候補はHMI-102であり、これは第1/2相pheNIX臨床試験であり、成人のフェニルケトン尿症（PKU）の治療のための遺伝子治療です。同社はまた、小児患者のPKUの治療用にHMI-103を開発しています。異染性白質ジストロフィーを治療するためのHMI-202。 Homology Medicines、Inc.は2015年に設立され、マサチューセッツ州ベッドフォードを拠点としています。